Biogen doet al lang onderzoek naar medicijnen tegen Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Deze geschiedenis laat zien dat onderzoek naar neurologische ziektes complex is en gepaard gaat met teleurstellingen, maar ook dat doorzettingsvermogen en gedegen onderzoek onmisbaar zijn.
In augustus 2010 kocht Biogen de rechten op dexpramipexole, een experimenteel medicijn tegen ALS. Het medicijn had in een fase 2-onderzoek onder ruim 100 patiënten goede resultaten laten zien: onderzoekers schreven in Nature Medicine nog niet eerder zo’n effect te hebben gezien bij ALS.
Biogen startte een uitgebreid fase 3-onderzoek, maar de hooggespannen verwachtingen kwamen niet uit: dexpramipexole liet geen enkel effect liet zien.
De toenmalige CEO van Biogen sprak van van een “ouderwets onderzoek”: het was namelijk niet precies duidelijk hoe dexpramipexole ingreep op het ziekteproces – de keuze voor fase 3-onderzoeken was slechts ingegeven door goede resultaten binnen een kleinschalig onderzoek.
Biogen beloofde te blijven investeren in ALS, maar ook om nooit meer een “ouderwets onderzoek” uit te voeren: nieuwe medicijnen moesten zijn gebaseerd op een beter begrip van de (genetische) oorzaken van ALS.
Biogen ging terug naar de tekentafel en voerde jarenlang fundamenteel onderzoek uit, onder meer door het genoom van ALS-patiënten te screenen. Mede daardoor werden steeds meer genetische mutaties gevonden die een rol spelen kunnen bij ALS. Momenteel onderzoekt Biogen verschillende medicijnen die aangrijpen op zulke mutaties.
In plaats van ALS in één keer op te lossen, probeert Biogen de puzzel dus stukje voor stukje op te lossen. Dit sluit aan bij opgedane inzichten van de afgelopen jaren: ALS is niet één homogene ziekte, maar een heterogene ziekte die bestaat uit in subgroepen met eigen unieke kenmerken.
