Een antisense-oligonucleotide therapie verhoogt de aanmaak van het functionele SMN-eiwit (survival motor neuron) door aan te grijpen op de splicing van het SMN2-gen.
De video geeft meer inzicht in hoe antisense-oligonucleotiden werken.
Voor verdere productinformatie over Spinraza® (nusinersen) verwijzen we u naar de samenvatting van de productkarakteristieken.